L’administration d’une seule perfusion de CARVYKTI®▼ (ciltacabtagène autoleucel) a permis d’obtenir une rémission sans traitement pendant cinq ans chez 50 pour cent des patients atteints d’un myélome multiple en rechute/réfractaire traité à un stade précoce du parcours thérapeutique

Les nouveaux résultats de la cohorte A de l’étude CARTITUDE-2, portant sur 20 patients, suggèrent qu’un traitement précoce pourrait augmenter les chances d’une rémission à long terme 1

Cette étude vient s’ajouter à l’ensemble très solide de données de Johnson & Johnson à l’appui de ses traitements innovants contre le myélome multiple en deuxième ligne, où une intervention précoce pourrait favoriser une rémission à long terme et un meilleur contrôle de la maladie 2

BEERSE, BELGIQUE, 28 sept. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Johnson & Johnson, leader mondial dans le domaine du myélome multiple, a annoncé aujourd’hui de nouvelles données de suivi à long terme issues du sous-groupe initial de la cohorte A de l’étude de la Phase 2 CARTITUDE-2 (N = 20), montrant que 50 pour cent des patients (10/20) atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire (MMRR) traité à un stade précoce du parcours thérapeutique, traités par une seule perfusion de CARVYKTI ® ▼ (ciltacabtagène autoleucel ; cilta-cel), sont restés en vie et sans progression de la maladie pendant au moins cinq ans sans traitement d’entretien. 1 Ces résultats s’appuient sur les rémissions durables sans traitement observées dans l’étude CARTITUDE-1 , qui évaluait des patients en lignes de traitement ultérieures, et confirment qu’un traitement précoce par cilta-cel pourrait augmenter la rémission à long terme et le contrôle de la maladie. 1 Ensemble, ces résultats viennent s’ajouter aux données émergentes suggérant que le cilta-cel peut présenter un potentiel curatif chez certains patients.

Ces résultats ont été présentés lors du congrès annuel de l’International Myeloma Society (IMS) (résumé nᵒ PA-288). 1

Points de vue des experts et de l’entreprise sur les rémissions sans traitement plus précoces obtenues avec le cilta-cel « Il y a cinq ans, des rémissions sans traitement d’une telle durée étaient difficiles à imaginer pour de nombreux patients atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire », a déclaré Niels van de Donk, M.D., Ph.D., Professeur d’Hématologie au Centre Médical Universitaire d’Amsterdam, aux Pays-Bas.* « Ces nouveaux résultats concernant le cilta-cel apportent des preuves supplémentaires que, lorsque des traitements hautement efficaces et bien établis sont utilisés plus tôt dans l’évolution de la maladie, davantage de patients peuvent avoir la possibilité d’obtenir des rémissions profondes et durables ainsi qu’un contrôle à long terme de la maladie sans traitement d’entretien. »

« Ces résultats viennent s’ajouter à un ensemble croissant de données suggérant que le cilta-cel pourrait présenter un potentiel curatif pour certains patients et renforcent l’intérêt de proposer des traitements hautement efficaces aux patients plus tôt dans leur parcours thérapeutique », a déclaré Yusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D., Responsable Mondial du Domaine Thérapeutique Oncologie chez Johnson & Johnson. « Alors que nous continuons à développer un portefeuille de traitements complémentaires et combinables, ces résultats renforcent notre engagement à poursuivre des approches curatives et à redéfinir ce que les patients peuvent attendre d’un traitement contre le myélome multiple. »

« Bien que les résultats pour les patients atteints de myélome multiple se soient considérablement améliorés ces dernières années, des besoins non satisfaits subsistent pour les patients présentant une maladie en rechute ou réfractaire, lorsque la maladie peut devenir plus difficile à contrôler et que l’obtention d’une rémission durable se révèle plus complexe », a déclaré Ester in ‘t Groen, Responsable du Domaine Thérapeutique Hématologie pour la région EMEA, Johnson & Johnson. « Une seule perfusion de cilta-ceI, une thérapie à base de cellules CAR-T conçue pour mobiliser le système immunitaire du patient afin de cibler les cellules myélomateuses, a démontré son potentiel à induire des réponses profondes et durables. L’intégration de ce traitement innovant dans les premières lignes de prise en charge pourrait répondre à un besoin important non satisfait à un moment critique du parcours thérapeutique et redéfinir entièrement l’évolution et l’issue de la maladie. »

L’étude de la Phase 2 CARTITUDE-2 s’appuie sur des résultats antérieurs La cohorte A de l’étude CARTITUDE-2 (N = 20) incluait des patients atteints d’un MMRR ayant déjà reçu une à trois lignes de traitement, ayant été exposés à un inhibiteur du protéasome et réfractaires au lénalidomide. 1 Le critère d’évaluation principal était l’absence de maladie résiduelle minimale (MRM). 1,3 Les patients de la cohorte A initiale ont fait l’objet d’un suivi afin d’évaluer les résultats à long terme après une seule perfusion de cilta-cel sans traitement d’entretien. 1

Après un suivi médian de 60,7 mois : 1

La moitié des patients (n = 10, 50 pour cent) étaient encore en vie et sans progression de la maladie à cinq ans

Le taux de survie globale à cinq ans était de 69,2 pour cent

La survie sans progression médiane était de 60,5 mois

Les patients ont reçu une seule perfusion de cilta-cel sans traitement d’entretien

À cinq ans, la MRM a été évaluée par ponction médullaire chez trois patients et n’était pas requise par le protocole. 1 Les trois patients présentaient une MRM négative au niveau de détection le plus bas (10 -6 ), ce qui indique l’absence de maladie détectable à l’aide de méthodes de test hautement sensibles. 1

Des rémissions à long terme ont été observées même chez les patients présentant des caractéristiques de maladie à haut risque. Sur les 10 patients encore en vie et sans progression à cinq ans, cinq présentaient au moins une anomalie cytogénétique à haut risque, dont quatre patients présentant deux caractéristiques à haut risque ou plus. 1

Le profil de sécurité observé au cours d’un suivi plus long était conforme au profil de sécurité connu du cilta-cel, aucune nouvelle neurotoxicité liée aux cellules CAR-T n’ayant été signalée. 1 Depuis l’analyse précédente, un patient a développé une nouvelle malignité hématologique (leucémie myéloïde aiguë) et deux décès sont survenus en raison d’une progression de la maladie et d’un nouveau cancer. 1

À propos de CARTITUDE-2 L’étude CARTITUDE-2 ( NCT04133636 ) est une étude de la Phase 2 multi-cohorte, en cours, évaluant le cilta-cel chez des patients présentant différentes formes du myélome multiple. La cohorte A comprend des patients atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire (MMRR) ayant déjà reçu 1 à 3 lignes de traitement, dont un médicament immunomodulateur (IMiD) et un inhibiteur du protéasome (IP), réfractaires au lénalidomide. 3 Le critère d’évaluation principal est l’absence de maladie résiduelle minimale (MRM) ; les critères d’évaluation secondaires comprennent la survie sans progression (SSP) à long terme, la survie globale (SG) et la sécurité. 3

À propos du Cilta-cel Le cilta-cel est une immunothérapie à base de lymphocytes T autologues génétiquement modifiés, ciblant l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), qui consiste à reprogrammer les propres lymphocytes T du patient à l’aide d’un transgène codant pour un récepteur antigénique chimérique (CAR) qui ordonne aux lymphocytes T CAR-positifs d’éliminer les cellules exprimant le BCMA. 4 Le BCMA est principalement exprimé à la surface des cellules malignes de lignée B du myélome multiple, ainsi que sur les lymphocytes B à un stade avancé et les plasmocytes. 5 La protéine CAR du cilta-cel comporte deux domaines simples ciblant le BCMA, conçus pour conférer une forte avidité à l’encontre du BCMA humain. 4 Lors de la liaison aux cellules exprimant le BCMA, le CAR favorise l’activation des lymphocytes T, leur prolifération et l’élimination des cellules cibles. 6

En avril 2024, la Commission européenne (CE) a approuvé une extension de l’indication du cilta-cel pour le traitement des adultes atteints de MMRR qui ont reçu au moins un traitement antérieur, y compris un iMiD et un IP, ont présenté une progression de la maladie lors du dernier traitement et sont réfractaires au lénalidomide. En avril 2024, le cilta-cel a été autorisé aux États-Unis pour le traitement de deuxième ligne des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement antérieure comprenant un IP et un iMiD, et qui sont réfractaires au lénalidomide.

En décembre 2017, Janssen Biotech, Inc., une filiale de Johnson & Johnson, a conclu un accord de licence exclusive et de collaboration mondial avec Legend Biotech USA, Inc. afin de développer et de commercialiser le cilta-cel. 7

Pour une liste complète des effets indésirables et des informations sur la posologie et l’administration, les contre-indications et les autres précautions d’emploi du cilta-cel, veuillez vous référer au résumé des caractéristiques du produit . ▼ Conformément aux réglementations de l’Agence européenne des médicaments (EMA) relatives aux nouveaux médicaments et à ceux ayant reçu une autorisation conditionnelle, le cilta-cel fait l’objet d’une surveillance supplémentaire. 4

À propos du Myélome Multiple Le myélome multiple est un cancer du sang complexe qui touche un type de globules blancs appelés plasmocytes, présents dans la moelle osseuse. 8,9 Dans le myélome multiple, ces plasmocytes malins continuent de proliférer, s’accumulant dans l’organisme et supplantant les cellules sanguines normales, tout en provoquant souvent une destruction osseuse et d’autres complications graves. 10,11 Dans l’Union européenne, on estime que plus de 35 000 personnes ont reçu un diagnostic de myélome multiple en 2024, et que plus de 21 900 patients sont décédés. 12 Les patients atteints de myélome multiple connaissent des rechutes qui deviennent plus fréquentes à chaque ligne de traitement, tandis que les rémissions s’écourtent progressivement. 13,14 Alors que certains patients atteints d’un myélome multiple ne présentent initialement aucun symptôme, d’autres peuvent présenter les signes et symptômes courants de la maladie, tels que des fractures ou des douleurs osseuses, une anémie (faible taux de globules rouges), de la fatigue, une hypercalcémie, des infections ou une atteinte rénale. 15

À propos du Portefeuille de Johnson & Johnson dans le Myélome Multiple Johnson & Johnson est un leader mondial dans le domaine du myélome multiple, avec un portefeuille étendu et diversifié visant à répondre à la complexité et à l’hétérogénéité de la maladie. Ce portefeuille couvre de multiples mécanismes d’action, cibles et modalités thérapeutiques, notamment des traitements ciblant le CD38, des anticorps bispécifiques ciblant le BCMA et le GPRC5D, ainsi que des thérapies cellulaires.

Au cours de la dernière décennie, les traitements de Johnson & Johnson ont contribué à prolonger la survie des patients atteints de myélome multiple. En proposant des traitements adaptés le plus tôt possible dans le parcours de soins et en explorant leur association et leur séquençage afin d’optimiser les résultats, Johnson & Johnson poursuit son engagement à élargir les options thérapeutiques disponibles et à proposer le traitement approprié à chaque patient, au stade approprié de la maladie, dans le but d’obtenir des réponses plus profondes et plus durables.

Grâce à la poursuite de ses activités de recherche et à un programme clinique solide, Johnson & Johnson s’engage à faire évoluer la prise en charge du myélome multiple, avec l’ambition de transformer cette maladie en une affection plus facile à prendre en charge et, à terme, de rapprocher les patients d’une rémission durable et d’une guérison.

À propos de Johnson & Johnson Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est essentielle. Notre force d’innovation en matière de soins de santé nous permet de construire un monde où les maladies complexes sont prévenues, traitées et guéries, où les traitements sont plus intelligents et moins invasifs et où les solutions sont personnalisées. Grâce à notre expertise en matière d’innovation au service de la médecine et de technologie médicale, nous sommes particulièrement bien placés pour apporter un souffle nouveau à l’ensemble des solutions de santé d’aujourd’hui afin de réaliser les percées de demain et d’avoir un impact majeur sur la santé de l’humanité.

Pour en savoir plus, consultez le site https://www.jnj.com/innovativemedicine/emea/ . Suivez-nous sur www.linkedin.com/company/jnj-innovative-medicine-emea .

Mises en Garde Relatives aux Déclarations Prospectives Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995 relatif au développement du produit, aux bénéfices potentiels et à l’impact du traitement par cilta-cel. Le lecteur est prié de ne pas se fier à ces déclarations prospectives. Ces déclarations reposent sur les attentes actuelles d’événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes connus ou inconnus se matérialisent, les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes et des projections de Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter, les défis et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l’incertitude du succès clinique et de l’obtention des autorisations réglementaires, l’incertitude du succès commercial, la concurrence, y compris les progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents, les contestations de brevets, les changements dans le comportement et les habitudes de dépenses des acheteurs de produits et services de soins de santé, les changements dans les lois et réglementations applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé, et les tendances en matière de maîtrise des coûts des soins de santé. Vous trouverez une liste et des descriptions supplémentaires de ces risques, incertitudes et autres facteurs dans le tout dernier rapport annuel de Johnson & Johnson déposé sous formulaire 10-K, notamment dans les sections intitulées « Mises en Garde Relatives aux Déclarations Prospectives » et « Rubrique 1A. Facteurs de Risque », ainsi que dans les rapports trimestriels ultérieurs de Johnson & Johnson déposés sous formulaire 10-Q et les autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Des exemplaires de ces documents sont disponibles en ligne aux adresses suivantes : http://www.sec.gov/ , http://www.jnj.com/ , www.investor.jnj.com ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Johnson & Johnson ne s’engage pas à mettre à jour les déclarations prospectives à la suite de la publication de nouvelles informations ou de futurs événements ou développements.

Termes de Recherche Clés

CARVYKTI

Étude CARTITUDE-1

Étude de la Phase 2 CARTITUDE-2

myélome multiple

rémission à long terme du myélome multiple

traitements innovants du myélome multiple

absence de maladie résiduelle minimale (MRM) dans le myélome multiple

Note de bas de page * Niels van de Donk, M.D., Ph.D., Professeur d’Hématologie au Centre Médical Universitaire d’Amsterdam, aux Pays-Bas, a fourni des services de consultation, de conseil et d’intervention à Johnson & Johnson ; il n’a reçu aucune rémunération pour ses travaux en lien avec les médias.

1 Cohen AD, et al. Long-Term (≥5-Year) Remission and Survival With Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) With 1-3 Prior Lines of Therapy: CARTITUDE-2 Cohort A. Poster présenté lors du 23e congrès annuel et salon de l’International Myeloma Society ; du 23 au 26 septembre 2026 ; Glasgow, Écosse. 2 Johnson & Johnson.com. Le CHMP recommande l’approbation de TECVAYLI®▼ (teclistamab) de Johnson & Johnson pour le traitement du myélome multiple en rechute/réfractaire après au moins un traitement antérieur. Disponible à l’adresse : https://www.jnj.com/innovativemedicine/emea/media-center/press-releases/chmp-recommends-approval-of-johnson-johnsons-tecvayli-teclistamab-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma-after-at-least-one-prior-therapy . Consulté en : septembre 2026. 3 ClinicalTrials.Gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Multiple Myeloma (CARTITUDE-2). https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04133636 . Consulté en : septembre 2026. 4 Agence européenne des médicaments. Résumé des caractéristiques du produit de CARVYKTI (ciltacabtagène autoleucel). Disponible à l’adresse : https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/carvykti-epar-product-information_en.pdf . Consulté en : septembre 2026. 5 Cho SF, et al. Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy. Front Immunol 2018;10(9):1821. 6 Tai YT, et al. Targeting B-cell maturation antigen in multiple myeloma. Immunotherapy 2015;7(11):1187-1199. 7 Johnson & Johnson.com. Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible à l’adresse : https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy . Consulté en : septembre 2026. 8 Abdi J, et al. Drug Resistance in Multiple Myeloma: Latest Findings on Molecular Mechanisms. Oncotarget. 2013;4(12):2186-2207. 9 Myeloma UK. What is myeloma? Disponible à l’adresse : https://www.myeloma.org.uk/understanding-myeloma/what-is-myeloma/ . Consulté en : septembre 2026. 10 Lungu O, et al. Mechanistic insights into bone destruction in multiple myeloma: cellular and molecular perspectives. Journal of Bone Oncology. 2025;51:100668. 11 Mayo Clinic. Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse : https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/multiple-myeloma/symptoms-causes/syc-20353378 . Consulté en : septembre 2026. 12 ECIS - European Cancer Information System. Estimates of Cancer Incidence and Mortality in 2024, by Country. Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse : https://ecis.jrc.ec.europa.eu/data-explorer#/estimates/estimated-incidence-mortality-by-cancer-summary?indicator=IN&sex=0&ageFrom=0&ageTo=85%2B&cancerEntity=-1&yearFrom=2024&yearTo=2024&country=EU27X . Consulté en : septembre 2026. 13 Bhatt P, et al. Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A Review of Available Therapies and Clinical Scenarios Encountered in Myeloma Relapse. Curr Oncol. 2023;30(2):2322-2347. 14 Hernández-Rivas JÁ, et al. The Changing Landscape of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (MM): Fundamentals and Controversies. Biomark Res. 2022;10(1):1-23. 15 American Cancer Society. Multiple Myeloma: Early Detection, Diagnosis and Staging. Disponible à l’adresse : https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Consulté en : septembre 2026.